L’obiettivo generale del Dottorato di Ricerca in Biologia Umana e Genetica Medica è formare giovani scienziati indipendenti, dinamici e creativi, che alla fine del corso abbiano prodotto dei lavori scientifici originali pubblicati su riviste internazionali, e siano pronti a diventare ricercatori indipendenti inserendosi con profitto in istituzioni italiane o straniere.
I progetti di ricerca nei quali i dottorandi vengono inseriti coprono un ambito molto vasto e includono le tematiche più avanzate della moderna biologia molecolare e cellulare e della genetica medica. I dottorandi ricevono una approfondita formazione sperimentale, comprendente sia la ricerca di base che i suoi aspetti applicativi in vari ambiti della fisiologia e patologia umana e della consulenza in genetica clinica.
Contemporaneamente alla formazione sperimentale, i dottorandi approfondiscono e consolidano le proprie conoscenze teoriche, con corsi offerti nell’ambito del dottorato stesso o della scuola BEMM alla quale il dottorato afferisce e con la lettura e discussione di articoli scientifici.
I dottorandi vengono inoltre addestrati a sviluppare l'abilità di comunicazione scientifica in ambito nazionale e internazionale, mediante lo svolgimento di seminari anche in lingua inglese, mediante l’offerta di corsi di approfondimento dell’inglese scientifico scritto e parlato e mediante la presentazione di comunicazioni orali in congressi nazionali o internazionali.