Questa invenzione propone una combinazione di tre farmaci, (All-Trans-Retinoic-Acid, Arsenic Trioxide e Bortezomib), per il trattamento della Leucemia Acuta Mieloide (LAM) FLT3-ITD positiva, sulla base di osservazioni sperimentali ottenute in vitro, utilizzando linee cellulari di LAM e cellule primarie isolate da pazienti con la mutazione FLT3-ITD. Il principale vantaggio conferito dalla combinazione consiste nella possibilità di utilizzare dosi molto basse di ciascun farmaco, il che risulta in una elevata specificità sulle cellule target con scarsa tossicità generale, come confermato negli esperimenti in vitro su cellule progenitrici ematopoietiche ottenute da donatori sani ed in vivo su topi wt.
Sapienza 100%
Fazi Francesco, Masciarelli Silvia