La presente invenzione prevede l’impiego di peptidi antimicrobici (AMP) sintetici derivanti dal peptide esculentina-1a da pelle di rana, per ripristinare la disregolazione della composizione di acqua e ioni del liquido che bagna l’epitelio respiratorio, dovuta a mutazioni del gene che codifica per il canale ionico selettivo per gli alogenuri, definito regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Più specificamente l’invenzione è diretta all’uso di questi AMP come modulatori del canale CFTR mutato in pazienti con fibrosi cistica (FC). Riguarda anche lo sviluppo di una formulazione comprendente tali AMP come principio attivo e adiuvanti e/o veicoli farmaceuticamente accettabili per il trattamento della patologia polmonare della FC.
Sapienza 50%, Istituto G. Gaslini 25%, Fondazione Fibrosi Cistica 25%
Maria Luisa Mangoni, Loretta Ferrera