Abbiamo sviluppato dei composti peptido-mimetici (PMT) ad azione terapeutica in grado di penetrare le membrane cellulari e mitocondriali (mt) e curare il fenotipo di modelli cellulari con mutazioni patogene nei mt-tRNA. Queste includono la m.3243A>G nel mt-tRNALeu(UUR), che causa la sindrome MELAS/MIDD (encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica e ictus/ diabete ereditato dalla madre e sordità) , e la m.8344A>G nel mt-tRNALys, responsabile della sindrome MERRF (epilessia mioclonica con fibre rosse sfilacciate), per le quali non è disponibile nessuna cura efficace. I PMT sono stati sviluppati in base alle conoscenze sulla patogenesi delle malattie da mutazioni nei mt-tRNA, hanno un effetto terapeutico in modelli cellulari e sono stabili nel plasma. Pertanto, sono pronti per essere valutati in studi preclinici mirati a testare il loro potenziale terapeutico.