L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica rara che nei casi più gravi porta alla morte. Al momento non esistono cure definitive per la SMA, nè biomarcatori prognostici utili per valutare la risposta alle terapie. L’analisi del miRnoma di biopsie muscolari di pazienti SMA e controlli ha evidenziato 99 miR differenzialmente espressi tra i due gruppi. La quantizzazione dei livelli sierici di tali miR in pazienti e controlli ha rivelato 3 miR come biomarcatori per la condizione, in quanto sovra-espressi nei pazienti. Il trattamento di modelli murini SMA con l’inibitore di uno dei 3 miR identificati ha mostrato un incremento della sopravvivenza dei topi affetti.