Le telomeropatie sono una classe di malattie che interessano vari organi, accomunate da un eccessivo accorciamento dei telomeri in seguito a mutazioni in geni che regolano l’attività della telomerasi. Una promettente strategia terapeutica mira ad aumentare il dosaggio di TERC, una delle componenti della telomerasi. Come possibile bersaglio è stato identificato TGS1, un gene che regola negativamente TERC. La presente invenzione utilizza il composto sinefungina per inibire l’attività di TGS1. Ne risulta l’aumento dell’attività della telomerasi e l’allungamento dei telomeri. L’invenzione rappresenta quindi una nuova strategia terapeutica per le telomeropatie.
Sapienza 75%, Università degli Studi di Trieste 25%
Raffa Grazia Daniela, Cacchione Stefano, Schoeftner Stefan