Nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) la perdita di peso è un importante caratteristica clinica al momento della diagnosi. L’invenzione consiste nel dimostrare il coinvolgimento del Growth differentiation factor15 (GDF15) nella disregolazione metabolita che avviene durante la progressione della SLA. È già noto che il GDF15, agendo sul suo recettore GFRAL, causa anoressia e perdita di peso nel cancro e in altre patologie. Si propone di somministrare molecole artificiali short hairpin RNA in grado di silenziare il gene GFRAL, per contrastare la perdita di peso andando ad agire sul signaling di GDF15, migliorando così la sintomatologia e la qualità di vita dei pazienti SLA.